A GSK paga US$ 1,2 bilhão adiantado pelo principal medicamento para doença hepática da Boston Pharmaceuticals
A GSK plc (LSE/NYSE: GSK) e a Boston Pharmaceuticals, empresa biofarmacêutica líder em estágio clínico que desenvolve terapias altamente direcionadas para pacientes com doenças hepáticas graves, anunciaram hoje a assinatura de um acordo pelo qual a GSK adquirirá o principal ativo da Boston Pharmaceuticals, a efimosfermina alfa. A efimosfermina é um medicamento especializado em investigação, potencialmente o melhor da categoria, pronto para fase III, para tratar e prevenir a progressão da doença hepática esteatótica (DHE). Pelo acordo, a GSK pagará US$ 1,2 bilhão antecipadamente, com potencial para pagamentos adicionais baseados em sucesso, totalizando US$ 800 milhões.
A efimosfermina é um novo análogo terapêutico do fator de crescimento de fibroblastos 21 (FGF21), de administração mensal, em desenvolvimento clínico para o tratamento da esteato-hepatite associada à disfunção metabólica (MASH), incluindo cirrose, e desenvolvimento futuro na doença hepática relacionada ao álcool (DHA), ambas as formas de DHE. Considerando o mecanismo de ação antifibrótico direto da efimosfermina e os insights da GSK, baseados em dados, obtidos a partir do trabalho em genética humana e fenotipagem de doenças, ela tem potencial para tratar estágios mais avançados da doença hepática súbita (DLS) e oportunidade em combinação com o GSK’990, um terapêutico de siRNA em desenvolvimento para outros subgrupos de pacientes com DLS.
A aquisição da efimosfermina está altamente alinhada ao foco de P&D da GSK em ciência relacionada ao sistema imunológico e é mais uma evidência da intenção da empresa de desenvolver seu profundo conhecimento sobre fibrose e autoinflamação para desenvolver intervenções de precisão que interrompam e revertam a progressão da doença.
A DLS representa uma área de significativa necessidade médica não atendida, afetando aproximadamente 5% da população global, com opções terapêuticas limitadas para os pacientes.1 A DLS, incluindo MASH e DAL, é caracterizada pelo acúmulo de gordura no fígado (esteatose), com inflamação e fibrose associadas. A DAA afeta cerca de 26 milhões de pacientes em todo o mundo e, juntamente com a MASH, é a principal causa de transplante de fígado nos EUA, representando um ônus e um custo significativos para a utilização dos serviços de saúde.1,3 Custos substanciais e desproporcionais estão associados à doença hepática terminal. Intervenções que reduzam a fibrose moderada a avançada para prevenir a progressão da cirrose, câncer de fígado, hospitalizações e transplantes podem gerar uma economia de US$ 40 a 100 bilhões para o sistema de saúde dos EUA nas próximas duas décadas.4
Dados recentes de um ensaio clínico de fase II com efimosfermina, desenvolvido para avaliar a eficácia e a segurança de uma dose subcutânea mensal em participantes com MASH moderado a avançado (F2 ou F3) confirmado por biópsia, mostraram que a efimosfermina reverteu rápida e significativamente a fibrose hepática e interrompeu sua progressão, com um perfil de tolerabilidade controlável. Esses dados sugerem uma melhora potencialmente maior da fibrose em comparação com outras abordagens terapêuticas e com benefício esperado independentemente da terapia de base com peptídeo semelhante ao glucagon-1 (GLP-1). Além disso, a efimosfermina pode oferecer redução de triglicerídeos e melhor controle glicêmico, considerações importantes para pacientes com MASH que frequentemente enfrentam comorbidades cardiometabólicas. As propriedades exclusivas da efimosfermina, incluindo baixa imunogenicidade e meia-vida prolongada, também oferecem o potencial para um regime de dosagem mensal e maior conveniência para o paciente. Os dados completos do estudo foram apresentados na Reunião da Associação Americana para o Estudo de Doenças Hepáticas (AASLD) em novembro de 2024.
Tony Wood, Diretor Científico da GSK, afirmou: “A classe FGF21 apresentou alguns dos dados mais promissores em MASH, incluindo a primeira evidência na doença de reversão da cirrose, e a efimosfermina tem o potencial de definir um novo padrão de tratamento com sua dosagem mensal e perfil de tolerabilidade. A efimosfermina expandirá significativamente nosso pipeline de hepatologia e nos dará a oportunidade de desenvolver um novo medicamento potencialmente líder de mercado, com o primeiro lançamento previsto para 2029. Ele complementa o GSK‘990, também em desenvolvimento para ALD e MASH, oferecendo à GSK opções para desenvolver tanto monoterapia quanto potenciais combinações para melhorar os resultados dos pacientes.”
Elias Zerhouni, MD, Presidente do Conselho da Boston Pharmaceuticals, afirmou: “Estou muito orgulhoso do acordo de hoje com a GSK, uma empresa que conheço e admiro, com comprovada expertise em doenças hepáticas, e do excelente trabalho da equipe da Boston Pharmaceuticals. Isso não teria sido possível sem o impressionante, sustentado e duradouro compromisso estratégico da família Bertarelli com a liderança em empreendimentos científicos e biotecnológicos, e a expertise de Ernesto Bertarelli, que levou ao desenvolvimento da efimosfermina como uma potencial terapia de ponta. Estamos muito satisfeitos que a GSK, líder global, tenha reconhecido o potencial da efimosfermina para atender a uma crescente preocupação global de saúde pública e a uma necessidade médica não atendida. Juntos, aguardamos com expectativa a jornada contínua da efimosfermina para se tornar o melhor tratamento para pacientes com doença hepática súbita (DHS).
A adição da efimosfermina fortalece ainda mais o portfólio de medicamentos especializados em hepatologia da GSK, voltados para o tratamento de doenças hepáticas fibróticas, tanto virais (hepatite B crônica) quanto esteatóticas (DHS).
De acordo com os termos do acordo, a GSK adquirirá a BP Asset IX, Inc., uma subsidiária da Boston Pharmaceuticals, para ter acesso à efimosfermina. A GSK pagará até US$ 2 bilhões em dinheiro, incluindo um pagamento inicial de US$ 1,2 bilhão e até US$ 800 milhões em pagamentos por etapas com base no sucesso. A GSK também será responsável pelos pagamentos por etapas com base no sucesso, bem como pelos royalties escalonados pela efimosfermina devidos à Novartis Pharma AG.
A GSK contabilizará a transação como uma combinação de negócios. Esta transação está sujeita às condições habituais, incluindo as autorizações das agências reguladoras aplicáveis, de acordo com a Lei Hart-Scott-Rodino nos EUA.
A efimosfermina é uma injeção subcutânea experimental, uma vez por mês, de uma variante de ação prolongada do FGF21, desenvolvida para regular as principais vias metabólicas, reduzindo a gordura hepática, amenizando a inflamação hepática e revertendo a fibrose hepática em pacientes com MASH. A efimosfermina está atualmente em ensaios clínicos para fibrose moderada a avançada, incluindo cirrose, e não está disponível para prescrição em nenhum lugar do mundo.
